由Jeremy Schafer，MBA，高级副总裁，价值精度
由于每个国家如何审查和批准毒品的差异，世界各地的制药的交错推出是一种标准做法。对于需要治疗的病症的患者，等待可能是令人沮丧的，但随着基因治疗潜力的疗法到达，等待也可以威胁危及生命。诺华州脊髓肌肉萎缩（SMA）的Zolgensma制造商，设计了一种新的途径方法：彩票。[1]Up to 100 doses of Zolgensma will be given away to patients in countries where Zolgensma is not yet approved.[1]患者将随机选择，无论疾病严重程度还是进展，在一周的绘图中。[2]彩票可以在某些时候扩展，但主要通过产品供应紧度限制。[1]The program’s launch has not been without controversy as ethicists debate whether life should be contingent on the luck of the draw.[2]As other gene therapy agents near approval, manufacturers of life-changing therapies may question whether the lottery idea should remain unique to Zolgensma or be replicated. The benefits of replication can extend beyond helping more patients in need and provide additional value to the manufacturer.
Tracking outcomes
无论疾病状态如何，慢慢产品摄取的主要原因可能是缺乏经验。基因疗法一般都针对罕见的条件，这意味着当产品发射时，真实世界经验的游泳池会缓慢增长。彩票，较小，可以帮助扩大治疗患者的人口和多样性。具有彩票计划的制造商可能会考虑一种机制，以跟踪治疗患者的结果，特别是那些不属于临床试验计划的国家，然后突出这些结果，以便建立现实世界的证据治疗案例。现实世界的证据可以通过支付者，监管机构和提供者增加舒适度，即产品的价值在临床试验环境之外很明显。
Increasing advocacy
彩票可能会产生宣传。患者和提供者倡导是药物批准和摄取的重要成分，但由于人口小，声音的群体和份额，罕见疾病都可以缓慢。如果选择他/她的患者，在没有获得基因治疗的国家/地区的提供者，如果选择他/她的患者，可以使用基因治疗产品获得有价值的经验。随着提供者和特定领域的患者获得了基因治疗的积极体验，它们成为有影响力的倡导者。提供者和治疗经验患者的监管机构的推荐可能有助于迅速批准，并将基因治疗迅速更新。
Enriching financial data
对新治疗性的财务影响的理解可能是一些国家批准的障碍。彩票无法解决此问题，但是生成金融偏移数据的机会。对于诸如SMA的条件，除了其他健康资源利用外，患者可能会用高成本，慢性疗法治疗，例如诊所访问，医疗设备等。用基因治疗成功治疗的患者可能需要慢性治疗DWINDLE或消失完全取决于药物和病症治疗。索赔的变化和为个别患者的支出可以被付款人跟踪，并展示作为基因治疗的现实世界财务和健康资源影响的一个例子。监管机构仍然需要进行成本效益分析，但任何建模都可以增加个人案例，在该国进行审查的国家，就实际储蓄和治疗疗法的影响。
新兴基因疗法的彩票计划的主要好处是治疗有需要的患者的机会。然而，对于制定的制造商来说，彩票提供了建立现实世界证据的机会，在患者和提供商社区创造倡导者，并在治疗患者中产生关于金融抵消的数据，并降低健康资源利用。在稀有疾病中，小人口是指每位患者，数据点，计数。彩票可能会增加，因为患者，提供者，系统和制造商的利益。
References
- 统计。诸如唯一的彩票提供了一个尖端的药 - 寿命在线。https://www.statnews.com/2020/02/07/a-lottery-like-no-other-offers-up-a-cutting-edge-medicine-with-lives-on-the-line/. February 7, 2020. Accessed February 13, 2020.
- The Guardian. Dismay at lottery for $2.1m drug to treat children with muscle-wasting disease.https://www.theguardian.com/society/2019/dec/20/lottery-prize-zolgensma-drug-zolgensma-children-muscle-wasting-disease. December 20, 2019. Accessed February 13, 2020.
