作者Jeremy Schafer, PharmD, MBA, SVP，精确的值

2018年6月，FDA和美国卫生与公众服务部发布了《关于卫生保健经济信息提交(HCEI)和预批准信息交换(PIE)的最终指导意见》。长期寻求的指导为制造商提供了机会，让支付者和其他访问决策者了解新产品如何影响预算和支付者支出的有意义的信息。由于有大量类型的数据(临床、疾病状态、经济等)可以通过不同的途径(演示、重印、建模等)进行展示，接受新指南的药品制造商有机会尽早吸引付费客户。但是以什么方式呢?

挣扎是真实的

新药的支付者有望比以往任何时候都更接近上市。当新的丙肝病毒药物上市时，支付者措手不及，现在甚至更加保守。在发行时对标签的事先授权通常只是一个开始。许多付款人可能会实施比标签更严格的限制，或者在审查前的6个月或更长时间内完全不覆盖产品。这些延误等于浪费了制造商和病人的宝贵时间。此外，这也为制造商的竞争对手提供了加强竞争战略的机会。

使情况更加复杂的是，支付者不再仅仅关注单个药物的功效、安全性和成本。医疗保健市场从数量到价值的转变，使支付者越来越多地判断产品的成本效益。医疗费用是有限的，而支付者往往在其所属团体严格要求其控制成本的情况下，希望尽可能明智地使用这些钱。对于生产价值不明确产品的制造商来说，这可能意味着在相当长的一段时间内，承保范围受到限制。

成本效益评估的兴起

在世界上许多地方，包括欧洲和日本，评估成本效益，甚至基于它的覆盖率，都不是什么新鲜事。对于美国来说，这一概念即使实施起来也不是统一的。然而，在2015年，当像Memorial Sloan Kettering、ASCO和NCCN这样的组织推出新工具时，药物成本效益评估成为主流。虽然这些产品侧重于肿瘤学，但由临床和经济评论协会(ICER)发起的评估涵盖了更广泛的类别，并利用了媒体策略，抢占了头条。ICER专注于对药物进行审查，使它们成为支付者、政策制定者和医疗机构的主要产品。对于像pcsk9这样的类别的大幅折扣的呼吁和众多的肿瘤代理商不仅引起了制造商的注意，而且吸引了开始自己评估的支付款人的注意。制药商由于受到药物上市前可共享数据的限制，经常发现自己受制于这些评估，在损害造成之前，很少有机会让付款人参与到这个话题上。

馅饼改变游戏规则

PIE指南允许制造商与支付者交流信息，包括临床试验结果、患者使用预测和价格信息。这些成分是足够的信息，制造商准备自己的成本效益评估。然而，重要的问题仍然存在:

1.支付者会听吗?支付者在面对制药商的分析和评估时可能会持怀疑态度。如果制造商选择先进行成本效益分析，然后与付款人分享，则应努力使分析方法尽可能透明。此外，直接成本应是重点，而不是间接成本，因为直接成本是可计量的，往往由付款人支付。制造商也应该争取平衡。分析表明，一种新的，昂贵的专业产品与难以置信的成本效益，每次可能会失去观众。

2.我不想分享我的价格信息!包括价格信息可能是制造商需要克服的最大障碍。定价策略是一个被严守的秘密，过早披露可能会损害产品或泄露竞争对手的信息。制造商有两种选择。他们可以根据成本效益范围进行分析，从而显示出该产品的理论价格范围可以是什么，仍然是成本效益的。竞争类别的制造商还可以根据该类别的平均水平设定假定成本的基准。无论哪种方式，制造商都应该尽可能在发布前或竞争对手的分析报告发布之前展示分析报告。

3.我应该包括哪些其他评估经常遗漏的信息?拥有价值框架的制造商的一个常见抱怨是，关键投入被忽略或忽视，导致片面的描述。制造商生成的HCEI为制造商提供了包含缺失输入的机会。制造商在两个经常被忽视的领域有重要的知识:患者的经验和药物开发的成本。将两者都包括在内，将增加制造商评估的价值，并讲述一个稳健的故事。

4.如果分析结果是否定的呢?在这种情况下，制造商可能希望考虑是否与付款人分享分析结果。无论如何，进行分析，并就结果对现场团队进行教育，可能会对组织为其产品将在市场上面临的挑战做准备有很大帮助。

HCEI和PIE指南代表了一个机会。在决定覆盖范围之前，制造商有机会向他们的付费客户展示新药的价值。成本效益还可以帮助制造商用付款人理解并适用于他们业务的语言来讲述故事。

拥抱这种机会的制造商可能会发现，与客户的互动更有吸引力，从而改善了访问。支付者在应用HCEI的知识和能力上差异很大。有些已经非常先进，并将HCEI集成到决策中，而另一些还处于学习阶段。厂家有机会在前一种情况下作为合作伙伴，在后一种情况下作为教师。

制造商应该考虑主动讲述他们的成本效益价值故事。在别人替他们做之前…

引用:FDA。药品和设备制造商与付款人、规定委员会和类似实体的沟通——问题和回答——行业和审查人员的指导。2018年6月。