在生物制药行业中，这一快速增长的领域正在创造一个拥挤的产品管道，这些产品需要生产并交付给需要的患者。就像他们提供的个性化治疗一样，细胞和基因治疗开发者也没有一个万能的答案来决定为什么或者什么时候将制造或工艺开发外包给一个合同开发和制造组织[1]。
根据不同的技术阶段，每个开发商会有特定的需求:例如，一个临床前公司会对良好生产规范(GMP)和化学和生产控制(CMC)过程更感兴趣;而作为三期临床试验的发起人，可能需要更多关于监管战略指导和供应链解决方案的建议。因此，对应该外包什么以及如何外包的反思分析是该领域参与者的一项重要任务。CDMOs还应该深入研究他们的投资组合，以及他们能为新的细胞和基因治疗客户提供什么，因为对更多生物相关服务的需求增加了。
这是从白皮书截取的提取物内包VS在细胞和基因治疗的制造外包。点击这里阅读全文。
患者群体:一个关键考虑因素
被治疗的患者人群是内部之间决定对外包制造到CDMO时主要的考虑因素之一。在传统医学，入射到患病的患者对于给定疾病的比率预期为高;因此，资本支出，如那些构建制造设施所需，可在偿还数年[2]。
相反，对于遗传性疾病，发病至患病群体的比率可以是相当低的，特别是当它涉及罕见疾病[2]的治疗。这意味着资金投入到建设一个制造工厂的单一基因疗法有偿还对产品推出后短短几年，它可以使商业案例为建设自己的工厂没有吸引力[2]。此外，为了引导所需要的设施的合理规划，细胞和基因治疗公司必须能够建立生产与最终规模有限的知识设计/规模要求所需，未来产品投放量，甚至，一正确的市场渗透。在这种情况下，外包可以成为一种有效而经济的桥梁，直到该产品的实际需求是已知的。
内包：建立自己的“乐高实验室”
然而，对于某些细胞和基因治疗公司谁也很难找到一个合作伙伴CDMO，甚至在确保为客户提供就诊病人所需要的时间内生产的插槽;它可能是有意义的建立一个小型的，早期GMP设备[2]。不仅如此，但由于该小区和/基因疗法的成功的关键在一个快速变化的市场，是提高制造业务和/或快速实施的过程改进的能力，以获取新的技术。所以，在这些活动中，通过内部能力的掌控之中，可能会去[3]的方式。
Exyte，一家建筑公司为生命科学行业，最近推出了名为RITA一个全新的，预制的细胞/基因治疗实验室设施，建成工作就像用能顺利配合在一起的任何标准高度定制的组件积木方式公司需要[4]。这些设施的设计，使客户的独特的产品功能和技术，可以轻松适应任何空间，用的概念“而不是适应过程的设备 - 这是一种功能，适应的过程。” [5]。
这种提取物是从白皮书取内包VS在细胞和基因治疗的制造外包。点击这里阅读全文。
参考
- 再生医学中心C.怎么能商业化合同开发和制造组织推进细胞和基因治疗产品？2019，2019年12月26日。
- CellCultureDish。在基因治疗的关键制造的注意事项商品化2018：33。
- 哈里斯E. Adaptimmunes的深入了解制造及工艺开发。2019年,2019年12月29日。
- Exyte。生命科学及专业化学设施的设计、工程、建造及装修。2019年,2019年12月29日。
- Parrish M.基因疗法:正在上升。2019年,2019年12月29日。
