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矢量制造用于细胞和基因疗法:当前平台应该如何改变?

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随着对[细胞和基因疗法]的对载体的需求,空间的增长,需要在目前的制造平台方面进行最大的变化?

最近通过信息连接研究关于在生产细胞和基因治疗产品中使用载体的挑战,这一开放问题收到了北美和欧洲野外生物技术专业人员的许多不同的反应。

但是,最常见的答案是可扩展性。从“同一平台上的可扩展性来实现从实验室到商业供应的快速扩展的建议”的建议是“可扩展的灵活制造平台”以“免于动物免费高质量成分”。其他常见答案包括切换到非病毒载体溶液,GMP合规性,提高产量,更高的滴度和工业标准化。

答复包括:

  • “产量,大规模和快速制造,自体治疗产品的周转时间”
  • “更好的净化工具和媒体表征的工具”
  • “过程效率和鲁棒性需要量子跃升。目前的过程是笨重的,昂贵且不可靠的“
  • “真正的缩放与AAV而不是缩放”OUT“”
  • “缺乏知识产权考虑流程的协调和标准化。该领域正在从较少人口稠密/协作方法中发展,以获得更拥挤/竞争的思想,其增长。“
  • “我们目前正在切换到非病毒DNA递送系统。矢量的制造对我们来说令人难以置信,并从其他供应商那里购买自己并购买“
  • “允许使用动物衍生的组件如FBS的清晰度”
  • “更稳定的细胞系 - 需要更易于复杂的质粒过程,其中可能的过程加剧 - 悬浮平台(连接到点1)降低齿轮,也确保了高净化产量和更少的冷冻/解冻损失”
  • “小型足迹,灵活性和分析”
  • “更高的滴度/下游;柔性细胞系;内联监测RE。CQAS - 实时释放“
  • “病毒载体生产应仅在GMP批准的网站中制造”
  • “每个载体可以携带的基因的大小和数量”

还有调查受访者询问最大的痛点是缩放病毒矢量制造,以进行商业化,以及矢量表征最大的新兴工具。

下载完整报告“细胞和基因治疗调查报告2020病毒和非病毒 - vectors”。

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