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罗伯特·兰格揭示早期成功的秘密

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Robert-Langer  - 揭示 - 秘密 - 早期成功 -  Robert-Langer当鲍勃兰格1977年加入麻省理工学院时,他有了一个艰难的开始。他受过化学工程师的训练,从事药物输送系统的研究,他的许多想法都与传统观念背道而驰。“我让别人写了最侮辱我的生物学和医学知识的东西。很多人认为我的想法很疯狂。一些教授想让我离开,我的前9个拨款建议被拒绝了。”

最终,在众多的学术科学家和公司反复使用他的研究成果后,兰格得以从美国国立卫生研究院获得拨款。他还向公司申请研究经费,以换取专利的许可,而这在当时也与传统谷物相违背。

今天,Langer是13家学院教授之一(成为Massachusetts理工学院的学院教授是麻省理工学院的最高荣誉)。据谷歌学者称,凭借超过1,400篇文章,他是历史上的第九次被引用的个人。(Sigmund Freud首先。)他的1,300项专利,在350多家在制药,化学,生物技术和医疗器械领域的350多家公司引发了100多家产品,目前正在使用或临床试验中的产品。他收到了220多个主要专业奖项,包括伊丽莎白工程师女王,祭司奖章,国家科学奖章,国家技术奖章,Charles Stark Draper奖(认为相当于诺贝尔工程师奖),Lemelson-Mit奖是“历史上最多的医学中的发明者之一”。2018年6月,他被美国国务院命名为美国国际特使。

尽管取得了成功,但Langer仍然很了解他的早期挫折,并且作为过去40岁的大约200家公司的科学顾问,对可能出错的是高度认识的。

“你可以有不良的动物结果,失败的试验或专利问题。我见过伙伴退出,公司取得糟糕的贷款,而FDA会产生延误。他说,绊脚石可以在任何地方出现。“

最困难的问题之一可能出现在“研究人员有很好的发现,但还不足以让投资者或公司花很多钱”的早期。“在这种情况下,被称为“死亡之谷”,兰格说,“问题是如何获得足够的数据,以便改变这种状况。”

这是他自己实验室面临的问题。“有时候,如果你有好的动物模型,你可以得到资助,但对于癌症等疾病,这样的模型并不存在。而且,基因编辑等改变游戏规则的想法时常出现。”

在过去的10年或15年里,资助者已经带来了有问题的问题。

例如,在2007年,少年糖尿病基础询问他的实验室是否可以制作人为胰腺,这些胰腺不会被纤维组织封装,这些纤维组织从未完成过。他们给了麻省理工学院科学家丹安德森和兰杰1800万美元;他们在项目上工作了10年,并解决了非人类灵长类动物的问题。“大约一年半前(2016年)我们从风险投资家获得2200万美元找到了锡吉尔顿。到那时,该研究相当先进,因为它在灵长类动物中,有很多专利。“今年(2018年),Eli Lilly将Sigilon达到另外5亿美元,以便为技术 - 兰杰呼叫“超级生物相容性材料” - into人类,计划在不久的将来将糖尿病移至其他疾病。五个不同的论文出版性质期刊是计划的。

2013年,比尔和梅琳达·盖茨基金会向兰格和他的同事吉奥·特拉弗索提供了数百万美元的赠款,用于开发一种“超长效”的药物输送系统,人类可以吞咽,因为“发展中国家的患者对药物的依从性很差。”其目标是开发更好的疟疾和艾滋病治疗方法。几年来,兰格实验室研制出了一种在胃中呈星形的药丸,可以连续两周给药。

从2015年开始,Langer的团队在期刊上发表了结果科学性质那一年,风险投资公司Polaris Partners提供资金,以形成一个名为Lyndra的公司。Lyndra通过推动疟疾努力的目标进行了许可的技术,并帮助阿尔茨海默病,精神病疾病,糖尿病和艾滋病毒更容易粘附于其药物方案的患者。自从allergan,盖茨基金会获得超过1.05亿美元的资金以来,盖茨基金会和额外的风险投资家将平台带到Langer认为是多亿美元市场。

因此,基金会资金,有时与政府拨款或公司许可协议相结合,使Langer实验室有五年或更长时间来证明新技术而不面对“死亡谷”。这意味着“我们没有从头开始”来筹集资金或者开始一家公司。

LANGER为获得资金从实验室获取有前途的技术的建议包括:

  • 有良好的体内数据和你所采取的其他数据;通过在尊重的日记中发布来突破并验证它。
  • 在创办一家公司时,只选择能够产生多种可能产品的主要平台技术,而不是一种。兰格说:“如果我只有一个潜在的产品,比如一个眼镜,那可能会非常成功,我可能会授权给它,但我不知道我会在实验室外开一家公司。”。
  • 确保您拥有良好的知识产权和广泛的专利,以便公司愿意花商业化所需的钱。
  • 实验室里有人真的很想看到公司的发展。“他们花了四、五、六年的时间在这项研究上,他们希望这项研究不仅在论文上,而且在人们的生活中产生影响。”
  • 选择一个伟大的CEO。也就是说,有能力可靠地筹集大量资金,然后经过深思熟虑地部署资金的人。“因为在生物技术领域,你必须长时间不停地筹集资金,因为你会有一段时间没有销售机会。”兰格经验中一位伟大的首席执行官公司成功的最大区别因素也了解监管和专利问题,并能激励人们。

兰格说,如果你的技术目前不流行,没有理由担心:

“这是真的,很多钱都正在进入某些领域,但我的感觉是这些公司的一些公司不会做得很好,因为他们都会竞争同样的竞争。而且你不知道从现在开始的五年情况会是一样的。有很多东西可能会去哪里,那些人就是要思考的事情。

“正如曲棍球明星韦恩格雷兹基所说,”一个好的曲棍球运动员在冰球上扮演。一名伟大的曲棍球运动员在冰球将在哪里。“

事实上,Langer指出,某些公司通过与预期的相反表现相反,某些公司已经完成了“真的很好”。例如,“Genzyme和Biomarin通过稀有疾病进行较早的成功。这可能并没有看起来像是当时的一些好主意。他们可能很难找到金钱,但它最终真的很聪明。

“如果你有远到足够做的事情真正变革,你最终可以做得很好。

兰格认为未来的转型机会在哪里?

长效药丸

Lyndra,一家我共同创立的公司,正在做的,基于我们实验室对星型药丸的研究(见我的采访),对我来说,这是一个变革性的事情。《纽约时报》(newyork Times)去年根据医学期刊报道,仅在美国一年就要花费3000亿美元,这仅仅是因为人们不吃药导致的疾病巨大的住院次数。他们还说,美国有10万人因不服药而死于高血压或心脏病。在发展中国家世界,情况更糟。世界卫生组织在这方面提出了一个重要的观点。所以艾米·舒尔曼琳德拉说,“人们多年来一直试图改变人们的习惯,这样他们就会服用药物,但这从未奏效,所以我们要改变药丸,”这基本上是我们所做的。这是一个例子,我认为可以改变。

RNA药物

如果您在20世纪60年代和20世纪70年代,几乎每种药物都是一个小分子 - 通常在不同的有机和/或无机化合物之间的化学反应中合成。2001年,只有十大最畅销药物之一是蛋白质 - 一种大分子。但是,2016年,十大最佳销售药物的名单包括7种大分子,本质上是优化的人类蛋白质。中央教条是DNA使RNA成为蛋白质。Moderna治疗方法现在正在努力使用Messenger RNA引起细胞使蛋白质制作蛋白质,使身体成为自己的工厂直接治疗或预防疾病。和alnylam和ionis这样的公司正在制作障碍RNA的药物。我的猜测是从现在起20或30年,很多顶级药物都将是RNA药物。这将是转型性的;它将从根本上改变人们正在考虑医学的方式。

细胞治疗法

将活细胞材料注入患者的细胞疗法也是非常重要的。这是现在是一个热门区域,特别是在实验室中改变了患者的T细胞的Car-T(嵌合抗原受体T)细胞,以便它们与癌细胞结合并杀死它们。我们的工作和其他人的工作具有我称之为“再生医学”,旨在制造或修复不同的组织和器官 - 如血管,脊柱绳子,皮肤,软骨,膀胱,气管,肠,胰腺和眼睛和耳朵的一部分。我们的实验室正在使用来自细胞的分子以及细胞本身。这个领域的成功将是巨大的;大多数疾病没有任何真正的治愈。

基因编辑

我对基因编辑也很感兴趣,CRISPR(聚集的有规律的间隔短回文重复序列)等技术允许科学家切割和修改DNA,以探索基因与疾病的关系。一个主要的目标是医生能够修正病人的基因组,以预防、阻止或逆转疾病。这项工作仍处于早期阶段,临床试验才刚刚开始,但如果成功,就有可能纠正基因缺陷,或许可以治愈遗传疾病。

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